ベーリンガーインゲルハイム
嚢胞性線維症に対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療法の開発を目指す新たなパートナーシップを構築

報道関係者向け情報
このホームページでは、国内の報道関係者の方々を対象に、ベーリンガーインゲルハイムジャパングループ各社の情報ならびに関連情報をご提供しています。一般の方に対する情報提供を目的としたものではありませんのでご了承ください。

当プレスリリースについて
この資料は、ドイツのベーリンガーインゲルハイム（Boehringer Ingelheim GmbH）が8月6日に発表したプレスリリースを日本語に翻訳したものです。なお、日本の法規制などの観点から一部、削除、改変または追記している部分があります。この資料の内容および解釈についてはオリジナルが優先することをご了承ください。

2018年8月6日 ドイツ／インゲルハイム
ベーリンガーインゲルハイムはこのほど、英国嚢胞性線維症遺伝子治療コンソーシアム（以下、GTC、インペリアル・カレッジ・ロンドンおよびオックスフォード大学、エジンバラ大学の共同運営体）、インペリアルイノベーションズ、オックスフォード・バイオメディカ（OXB）と、嚢胞性線維症（CF）に対するファースト・イン・クラスの長期治療法の確立に向けて提携しました。

この新しいパートナーシップにより、CFに対する遺伝子治療薬開発に関する学術的な知見と、レンチウイルスを基盤としたベクターによる治療薬の開発に関するOXBの最先端の専門知識に、ベーリンガーインゲルハイムが持つ創薬技術と、臨床開発の経験が統合されます。

嚢胞性線維症は、持続的な肺感染症を来たし、長期的には呼吸が制限されるような全身疾患です。嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）という遺伝子の変異は2,000以上が判明しており、変異を持つ人の多くがCFを発症します。患者数は全世界で70,000人と推定され、その大半はアメリカ合衆国とヨーロッパに分布しています。既存の治療法や開発中の治療法では疾患の進行を遅らせることしかできません。そのため、CFには、常に高い罹患率と死亡率、治療の負担が伴います。さらに、既存の治療法は、これらの疾患の原因となる特定の遺伝子変異によって患者にさまざまな影響を及ぼします。CFTRのすべての遺伝子変異に対処できる治療法に対する重大なアンメットニーズが存在し、遺伝子治療は、これに対する解決法をもたらす可能性があります。

この提携では、吸入薬に複製能欠損性レンチウイルスベクターを使用する新しいアプローチに焦点を置き、正常に発現するCFTR遺伝子を肺の細胞に導入します。この方法は遺伝子導入効率が高いことが証明されており、治療効果を維持するために繰り返し導入できる可能性があります。これまでのところ、遺伝子治療はすべてのCFTR遺伝子変異に対応できる唯一の治療法であるため、普遍的な治療選択肢になると期待できます。

ベーリンガーインゲルハイム探索研究部門シニア・コーポレート・バイス・プレジデントのClive R.Wood,Ph.D.は、「今回の提携では、この疾患領域で最も優秀な人材が力を合わせ、治療法の確立を目指していきます。呼吸器疾患の患者さんの治療法の開発を100年近くリードしてきた弊社の専門知識と、遺伝子治療に関するパートナーの専門知識を統合し、より良い治療選択肢を切実に待ちわびている患者さんに、これまでにない機会を提供することを目指します」と述べています。

ベーリンガーインゲルハイムは、嚢胞性線維症の治療を目的としてこのレンチウイルスを基盤としたベクターによる遺伝子治療薬を開発、製造、登録および商品化する国際的な独占権を供与するオプションを受け取っています。オプション期間中、パートナーは密接に協力し、ベーリンガーインゲルハイムの資金提供によってこの革新的なアプローチの開発を進めます。

この新しい提携は、ベーリンガーインゲルハイムの重点分野である呼吸器疾患領域の部門と、Research Beyond Borders（RBB）が進めてきました。RBBは、ベーリンガーインゲルハイムの探索研究組織内でグローバルに活動する研究部門です。RBBでは、新規の科学的な成果や技術の探求を通じて最先端の医療や科学領域、技術をタイムリーに、そして効率的に開拓し、社外のパートナーと積極的なアライアンスを推し進めることにより、ベーリンガーインゲルハイムの重点疾患領域（心血管代謝系疾患、中枢神経系疾患、免疫系及び呼吸器系疾患、腫瘍領域）のみならず、その他のアンメットメディカルニーズの高い疾患領域における医薬品開発のための探索研究活動を支えます。

ベーリンガーインゲルハイムについて
患者さんの健康とQOL（生活の質）を改善することは、研究開発主導型の製薬企業ベーリンガーインゲルハイムの使命です。私たちは治療選択肢が存在せず、未だ十分な治療法が確立していない疾患に焦点を合わせ、患者さんが健やかな生活を確保できる革新的な治療法の開発に専念しています。アニマルヘルスでは、先進的な病気の予防と早期発見・早期治療に注力しています。

ベーリンガーインゲルハイムは世界におけるトップ20製薬企業の1つで、1885年の設立以来、株式を公開しない企業形態を維持しています。約50,000人の社員が、医療用医薬品、アニマルヘルスおよびバイオ医薬品の3つの事業分野において、革新的な製品開発を通した価値の創出に日々取り組んでいます。2017年度、ベーリンガーインゲルハイムは約181億ユーロの売上高を達成しました。研究開発費は30億ユーロを超え、売上高の17.0％に相当します。

株式を公開しない企業形態の特色を生かし、ベーリンガーインゲルハイムは世代を超え、短期的な利益ではなく長期的な成功を重視しています。したがって、私たちは、研究活動において、自社のリソースに加えて、オープンイノベーションと戦略的アライアンスを重視し持続的な成長を目指しています。ベーリンガーインゲルハイムは、私たちが関連するあらゆるリソースを尊重し、人類と環境に対する責任を果たしていきます。

詳細はウェブサイトをご覧ください。
http://www.boehringer-ingelheim.com
(ベーリンガーインゲルハイム)
http://www.boehringer-ingelheim.jp
(ベーリンガーインゲルハイム ジャパン)